Giovedi, 22 Agosto, 2019

Car-T, una nuova era nella lotta contro il cancro

La terapia car-t contro i tumori del sangue La terapia car-t contro i tumori del sangue +CLICCA PER INGRANDIRE
Machelli Zaccheo | 10 Agosto, 2019, 02:26

Dopo un anno esatto dall'approvazione da parte dell'Agenzia Europea per i Medicinali (EMA), anche l'Agenzia Italiana del Farmaco (AIFA) ha dato il via libera alla rimborsabilità - e quindi alla piena disponibilità - di Tisagenlecleucel, la prima terapia a base di cellule CAR-T (Chimeric Antigen Receptor T-cell) nel nostro Paese.

"Per tale finalità - informa Bartolini - dal Governo sono state stanziate ingenti risorse che dovranno essere utilizzate per la realizzazione sul territorio nazionale di 6 centri di eccellenza in grado di effettuare attività di ricerca, produzione e trattamento del paziente affetto da patologie tumorali eleggibili alla terapia genica CAR T - Cell".

Si tratta dunque dell'unica terapia Car-T a essere indicata in bambini e ragazzi con Leucemia Linfoblastica Acuta (Lla) a cellule B e in adulti con Linfoma diffuso a grandi cellule B (Dlbcl), che siano diventati resistenti alle altre terapie, o nei quali la malattia sia ricomparsa dopo una risposta ai trattamenti standard. Con l'approvazione da parte del Consiglio di amministrazione di Aifa, si è concluso l'iter procedurale per garantire l'accesso a queste nuove terapie salvavita ad esito di una negoziazione contrassegnata da uno spirito di responsabile collaborazione con l'azienda.

Una svolta importante per l'Italia nell'ambito delle cure dei tumori del sangue.

NOVARTIS, TERAPIA DISPONIBILE DA SETTEMBRE - "Considerando i tempi tecnici necessari per la pubblicazione in Gazzetta Ufficiale dell'accordo con Aifa, presumibilmente sarà disponibile dal prossimo settembre" la nuova terapia Car-T che 'arma' le cellule del sistema immunitario contro alcune forme di tumori del sangue finora senza cura. Ecco cosa c'è da sapere sulla terapia CAR-T, venduta dalla Novartis col nome commerciale di Kymriah che, senza assistenza sanitaria, costerebbe 400 mila euro.

L'accordo siglato, conclude Novartis, "raccoglie inoltre la sfida posta dall'avvento delle terapie avanzate nel contesto terapeutico italiano e prevede il ricorso ad un innovativo sistema di rimborso basato sui risultati terapeutici della terapia nel tempo".

La LLA è la forma di tumore più frequente nei bambini e tisagenlecleucel rappresenta ora una speranza di cura per quei bambini che non avrebbero altre opzioni terapeutiche a disposizione. Si tratta dell'ultima frontiera riguardo alla lotta contro i tumori del sangue, che prevede l'utilizzo dei linfociti T del paziente stesso. "Al valore scientifico di questa assoluta novità terapeutica si aggiunge il valore clinico perché la sua efficacia è profonda e duratura, anche in pazienti molto fragili", commenta Andrea Biondi, direttore della Clinica pediatrica dell'Università Milano Bicocca presso la Fondazione Monza e Brianza per il Bambino e la sua Mamma all'Ospedale San Gerardo d Monza.

"Le caratteristiche tecniche e operative di questo tipo di terapia - dichiara il direttore generale dell'Aifa, Luca Li Bassi -, e soprattutto la gestione delicata dei possibili effetti collaterali, ha reso necessario rispetto al passato un lavoro diverso di pianificazione che ha coinvolto, in ruoli parimenti fondamentali, tutti gli attori del Sistema sanitario nazionale". Novartis ha riconosciuto da subito in questi dati preliminari un potenziale enorme per sviluppare una terapia innovativa, e ha colto la sfida sostenendo il percorso di sviluppo di tisagenlecleucel.

Come detto il rimborso della terapia sarà a carico del Servizio Sanitario Nazionale ma, secondo quanto stabilito da Aifa (l'Agenzia Italiana del Farmaco), il pagamento scatterà solo a risultato raggiunto.

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