Domenica, 18 Febbraio, 2018

Terapia genica salva bimbo con leucemia

Roma bambino di 4 anni curato con cellule riprogrammate contro il tumore Leucemia: bambino curato per la prima volta con la terapia genica
Machelli Zaccheo | 01 Febbraio, 2018, 14:51

Notizie di speranza arrivano dall'Ospedale Bambino Gesù di Roma: un bimbo di 4 anni, affetto da leucemia linfoblastica acuta, è stato trattato con una tecnica rivoluzionaria che consiste nel manipolare geneticamente le cellule del sistema immunitario per renderle capaci di riconoscere e attaccare il tumore.

Il bimbo ora sta bene ed è stato dimesso dopo un mese dall'infusione delle cellule riprogrammate, avvenuto all'Ospedale Bambino Gesù di Roma: dagli ultimi esami non risultano più presenti nel midollo cellule leucemiche. Il piccolo sta bene ed è stato dimesso: nel midollo non sono più presenti cellule leucemiche. Aveva già avuto due ricadute della malattia, la prima dopo il trattamento chemioterapico, la seconda dopo un trapianto di midollo osseo da donatore esterno. Nel caso specifico, i medici italiani hanno 'prelevato i linfociti T del paziente le cellule fondamentali della risposta immunitaria - e li hanno modificati geneticamente attraverso un recettore chimerico sintetizzato in laboratorio'.

ESPERTI, "TERAPIA GENICA ANTI-CANCRO È PIETRA MILIARE" Una "pietra miliare nel campo della medicina di precisione", che apre la strada a risultati analoghi anche nel campo delle malattie genetiche.

La terapia genica con cellule modificate CAR-T è stata sperimentata per la prima volta con successo nel 2012 negli Stati Uniti e da allora sono partite numerose sperimentazioni in tutto il mondo, i cui risultati hanno portato pochi mesi la Food and Drug Administration (FDA), l'agenzia del governo statunitense che si occupa di regolamentare i medicinali immessi nel mercato, ad approvare il primo farmaco a base di CAR-T sviluppato dall'industria farmaceutica. - Il paziente però è in remissione. La strategia è ovviamente in una fase ancora preliminare e di cautela, ma è un'alternativa a vantaggio di quei pazienti che non hanno avuto risultati con i trattamenti convenzionali.

La cura del Bambino Gesù.

"Per questo bambino - spiega Franco Locatelli, direttore del Dipartimento di Onco-ematologia pediatrica, Terapia cellulare e genica del Bambino Gesù - non erano più disponibili altre terapie potenzialmente in grado di determinare una guarigione definitiva". Per noi è motivo di grande gioia, oltre che di fiducia e di soddisfazione per l'efficacia della terapia. Qui, nel 2012, i ricercatori dell'Università della Pennsylvania curarono una bambina di sette anni affetta da leucemia linfoblastica acuta, presso il Children Hospital di Philadelphia. I linfociti del bimbo sono dunque stati manipolati e reindirizzati contro il tumore.

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