Venerdì, 24 Novembre, 2017

Usa, primo Dna modificato su un paziente. "Così cureremo alcune malattie metaboliche"

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Machelli Zaccheo | 15 Novembre, 2017, 16:34

I risultati dell'intervento, non privo di rischi, saranno noti entro tre mesi.

Scienziati americani hanno reso noto di avere provato per la prima volta a modificare i geni di una persona direttamente all'interno del suo corpo per cambiarne il Dna in modo permanente con l'obiettivo di curare una malattia.

Brian Madeux, un 44enne statunitense affetto da una rara malattia metabolica (la sindrome di Hunter) è il primo uomo al mondo a cui è stato modificato il DNA, per cercare di correggere il "difetto" genetico. In questo caso però la tecnica usata è diversa dalla Crispr, le 'forbici genetiche' usate per il 'taglia e incolla' del Dna.

L'esperimento è avvenuto lunedì scorso a Oakland, in California. "Sono disposto a prendere questi rischi". Bisognerà attendere tre mesi per capire se il trattamento è riuscito o meno, anche se dopo i primi trenta giorni si avranno i primi segnali dell'esito. È sufficiente che l'1% delle cellule epatiche di Madeux inizi a produrre l'enzima mancante per curare la sua grave patologia metabolica.

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